Trop rares pour être rentables ? Pourquoi les nouveaux traitements contre les cancers pédiatriques tardent à arriver chez les enfants

Les avancées thérapeutiques contre les cancers pédiatriques sont bien moins nombreuses que celles contre les cancers de l’adulte. En France, 2 300 enfants et adolescents de moins de 18 ans sont diagnostiqués chaque année, principalement pour des leucémies (650 cas) ou des tumeurs cérébrales (550 cas). Malgré des progrès significatifs depuis 60 ans, avec un taux de guérison passant de moins de 30 % à plus de 80 %, 20 % des cas résistent encore à la chimiothérapie. Les nouvelles approches comme les thérapies ciblées ou l’immunothérapie, efficaces chez l’adulte, ne sont pas toujours adaptées à la biologie spécifique des cancers pédiatriques, nécessitant des investissements dédiés.

Les cancers pédiatriques diffèrent radicalement de ceux de l’adulte. Chez l’enfant, on ne retrouve pas les cancers liés à des facteurs de risque comme le tabac, l’alcool ou une mauvaise hygiène de vie. Leur biologie est unique : les leucémies et tumeurs cérébrales dominent, et il n’existe ni programme de prévention ni dépistage précoce. Contrairement aux cancers de l’adulte, les cancers pédiatriques ne sont pas associés à des facteurs cancérogènes exogènes connus. Leur sensibilité à la chimiothérapie a permis des progrès, mais les innovations récentes, comme les thérapies ciblées, ciblent des mécanismes biologiques absents chez l’enfant, rendant leur transposition difficile sans adaptation.

Le secteur pharmaceutique repose sur des retours sur investissement élevés, estimés entre 20 % et 30 % en moyenne, avec un seuil minimal de 13 %. Les cancers pédiatriques, bien que touchant 2 300 enfants par an en France, représentent un marché trop restreint pour garantir une rentabilité suffisante aux industriels. Cette faible attractivité économique explique pourquoi les laboratoires privés n’ont pas investi dans le développement de chimiothérapies pour enfants. Les progrès passés ont été réalisés grâce à la recherche académique, utilisant des médicaments initialement conçus pour les adultes mais réutilisés hors autorisation pédiatrique.

Les avancées majeures en compréhension de la biologie des cancers pédiatriques sont principalement le fruit de chercheurs académiques, financés par des programmes publics français et européens, ainsi que par des associations comme Imagine for Margo. Ces travaux ont permis d’identifier des cibles thérapeutiques spécifiques à certains cancers pédiatriques. Cependant, le développement de médicaments reste bloqué par le manque d’investissements industriels. Par exemple, pour le médulloblastome, une tumeur cérébrale, les recherches ont montré qu’il s’agissait de quatre maladies distinctes, mais aucun nouveau traitement n’a été développé pour les formes de mauvais pronostic, faute de financement.

Depuis 2006, le règlement (CE) n°1901/2006 impose aux industriels de tester leurs médicaments contre le cancer chez l’enfant, avec une extension de six mois de leur exclusivité en échange. Cependant, cette obligation est contournée par des dérogations lorsque la maladie de l’adulte n’existe pas chez l’enfant, ce qui est souvent le cas pour les cancers pédiatriques. En décembre 2026, le Parlement européen doit voter une nouvelle réglementation pharmaceutique pour supprimer ces dérogations injustifiées. Désormais, l’obligation de développement pédiatrique reposera sur la pertinence du mécanisme d’action du médicament, et non sur l’existence de la même maladie chez l’enfant.