Amélioration de la vue grâce à une simple injection : une nouvelle thérapie a été classée comme sûre
Perdre la vue à cause d’une maladie héréditaire de la rétine semblait sans retour. Pourtant, une idée venue des neurosciences rend des cellules rescapées de l’œil sensibles à la lumière.
Certaines maladies de la rétine, comme la rétinite pigmentaire ou l’amaurose congénitale de Leber, sont d’origine génétique et entraînent une dégénérescence progressive des cellules responsables de la vision, appelées photorécepteurs. Ces maladies provoquent une perte de vision souvent irréversible, car les photorécepteurs détruits ne se régénèrent pas naturellement. En France, ces pathologies touchent environ 1 personne sur 3 000, soit près de 20 000 individus. Les patients atteints perdent progressivement la capacité à distinguer les formes, les couleurs ou la lumière, ce qui peut mener à une cécité totale. Jusqu’à présent, aucun traitement ne permettait de restaurer la vision dans ces cas, car les cellules restantes, bien que non fonctionnelles, ne réagissent plus aux stimuli lumineux.
La thérapie optogénétique est une approche innovante issue des neurosciences, qui combine biologie et optique pour restaurer la vision. Elle repose sur l’utilisation d’un virus inoffensif (un AAV, ou virus adéno-associé), modifié génétiquement pour transporter un gène dans les cellules survivantes de la rétine. Ce gène code une protéine sensible à la lumière, appelée channelrhodopsine, inspirée des protéines présentes dans les algues. Une fois injectée dans l’œil, cette protéine transforme les cellules survivantes en photorécepteurs artificiels, capables de détecter la lumière et de transmettre des signaux au cerveau. Contrairement aux photorécepteurs naturels, ces cellules modifiées ne fonctionnent qu’avec une lumière intense, d’où l’utilité de lunettes spéciales pour amplifier les contrastes et les détails.
Une étude clinique menée sur 14 patients atteints de rétinopathies héréditaires a démontré l’efficacité de cette thérapie. Après l’injection du traitement, les participants ont été capables de distinguer des objets lumineux ou des formes contrastées, comme une assiette blanche sur un fond noir. Certains ont même pu percevoir des lettres ou des chiffres projetés sur un écran. Les résultats, publiés en 2023, montrent que 12 des 14 patients ont retrouvé une sensibilité à la lumière après 4 à 6 mois de traitement. Aucun effet secondaire grave n’a été signalé, ce qui a conduit les autorités sanitaires à classer cette thérapie comme sûre. Cependant, la vision restituée reste partielle et ne permet pas une perception fine des détails, comme la lecture ou la reconnaissance des visages.
Pour compenser la faible sensibilité des cellules modifiées à la lumière naturelle, les patients doivent porter des lunettes intelligentes équipées de caméras et d’un écran. Ces lunettes captent l’environnement en temps réel, amplifient les contrastes et transforment les images en motifs lumineux projetés sur la rétine. Par exemple, une personne peut voir une silhouette sombre se détacher d’un fond clair, ou distinguer un obstacle sur son chemin. Les lunettes fonctionnent comme un pont entre l’environnement et les cellules rétiniennes modifiées, en traduisant les informations visuelles en signaux lumineux compréhensibles par le cerveau. Leur utilisation est indispensable pour exploiter pleinement le potentiel de la thérapie optogénétique.
Bien que cette avancée représente une révolution pour les patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires, plusieurs limites subsistent. La vision restituée reste grossière et ne permet pas une autonomie totale, comme la conduite automobile ou la lecture prolongée. De plus, le traitement n’est efficace que si des cellules rétiniennes survivent, ce qui exclut les cas de dégénérescence avancée. Les chercheurs travaillent désormais à améliorer la précision des lunettes et à optimiser la protéine utilisée pour une sensibilité accrue à la lumière. À plus long terme, cette thérapie pourrait être adaptée à d’autres maladies neurodégénératives, comme la maladie de Parkinson ou la sclérose en plaques, mais ces applications restent encore au stade expérimental.
