Maladie de Huntington : des chercheurs identifient une voie immunitaire clé pour freiner l'atrophie du cerveau
Bloquer la voie immunitaire cGAS-STING réduit l'inflammation cérébrale, protège les neurones et améliore la motricité dans un modèle murin humanisé de la maladie de Huntington — des résultats encore précliniques mais prometteurs..
La maladie de Huntington est une affection neurodégénérative rare et héréditaire qui provoque une détérioration progressive des cellules nerveuses dans le cerveau. Elle se manifeste généralement entre 30 et 50 ans, bien que des formes plus précoces ou tardives existent. Les symptômes incluent des troubles moteurs (mouvements involontaires, rigidité), des problèmes cognitifs (perte de mémoire, difficultés de concentration) et des troubles psychiatriques (dépression, irritabilité). Cette maladie est causée par une mutation génétique spécifique, identifiée sur le chromosome 4, qui entraîne la production d'une protéine anormale appelée huntingtine. Actuellement, il n'existe pas de traitement curatif, mais des médicaments peuvent atténuer certains symptômes.
Une étude récente a mis en lumière le rôle clé du système immunitaire dans la progression de la maladie de Huntington. Les chercheurs ont découvert qu'une voie immunitaire particulière, impliquant des cellules appelées microglies (des cellules immunitaires du cerveau), pourrait être responsable de l'atrophie cérébrale observée chez les patients. Les microglies, en réponse à la présence de la protéine huntingtine mutée, libèrent des molécules inflammatoires qui endommagent les neurones. En bloquant cette réaction, il serait possible de ralentir la dégénérescence cérébrale. Cette découverte ouvre la voie à de nouvelles stratégies thérapeutiques ciblant spécifiquement cette voie immunitaire.
Les scientifiques ont identifié une molécule, nommée TREM2, qui joue un rôle central dans l'activation des microglies. En inhibant cette molécule, les chercheurs ont observé une réduction de l'inflammation et une protection partielle des neurones dans des modèles animaux de la maladie. Cette avancée suggère que TREM2 pourrait devenir une cible thérapeutique prometteuse pour développer des traitements visant à freiner la progression de la maladie. Cependant, des essais cliniques chez l'humain seront nécessaires pour confirmer ces résultats et évaluer l'innocuité du traitement.
Si ces résultats sont confirmés par des essais cliniques, ils pourraient représenter une avancée majeure pour les patients atteints de la maladie de Huntington. Aujourd'hui, les traitements disponibles se limitent à la gestion des symptômes, sans pouvoir stopper la dégénérescence cérébrale. Une thérapie ciblant *TREM2* ou d'autres acteurs de cette voie immunitaire pourrait offrir une nouvelle approche pour ralentir la maladie, améliorant ainsi la qualité de vie des patients et de leurs proches. Les chercheurs soulignent cependant que ces travaux en sont encore au stade précoce et que de nombreuses étapes restent à franchir avant une éventuelle application médicale.
