SLA : une thérapie à ARN personnalisée améliore l’état d’un premier patient
Les symptômes d’un patient atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA) se sont améliorés un an après le début d’une thérapie à base d’ARN, conçue pour cibler une mutation génétique à l’origine de sa maladie. Il s’agit du premier patient SLA à recevoir ce type de thérapie et son taux sanguin de…
Résumé
Qu'est-ce que la SLA ?
La SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) est une maladie neurodégénérative rare et incurable qui touche les neurones moteurs, ces cellules du système nerveux contrôlant les muscles.
Elle provoque une paralysie progressive des muscles volontaires, entraînant des difficultés à parler, à avaler et à se déplacer.
En France, environ 8 000 personnes sont atteintes de cette maladie, dont le pronostic vital est généralement de 3 à 5 ans après le diagnostic.
Les causes exactes restent inconnues, bien que des facteurs génétiques et environnementaux soient suspectés.
Aucun traitement ne permet à ce jour de guérir la SLA, mais des thérapies expérimentales visent à ralentir son évolution.
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