Après vingt-sept ans de recherche, ces médicaments vont révolutionner le traitement de nombreuses maladies

Une avancée majeure dans le domaine médical pourrait transformer le traitement de nombreuses maladies.

En août 2026, les États-Unis ont approuvé le premier médicament de la famille des PROTAC (pour proteolysis-targeting chimeras), une technologie innovante conçue pour détruire des protéines pathogènes plutôt que de simplement les bloquer.

Cette approbation marque un tournant après 27 ans de recherches menées notamment par les chercheurs Craig Crews et Raymond Deshaies, qui ont imaginé cette solution dès 1998.

Les PROTAC pourraient ainsi devenir une alternative aux traitements classiques, souvent limités par l'absence de sites actifs sur certaines protéines cibles.

Cette innovation ouvre la voie à des thérapies plus efficaces, notamment pour des maladies jusqu'ici considérées comme incurables.

Les médicaments traditionnels agissent en se fixant sur une protéine pathogène pour en bloquer l'activité, comme un défenseur qui empêche un attaquant de marquer un but.

Cependant, cette méthode présente des limites : certaines protéines ne possèdent pas de site actif accessible, rendant leur ciblage impossible.

Les PROTAC, eux, contournent ce problème en exploitant un mécanisme naturel des cellules appelé système de recyclage.

Lorsqu'une protéine est défectueuse ou indésirable, la cellule lui appose une étiquette moléculaire pour la diriger vers le protéasome, un complexe cellulaire qui la détruit.

Les PROTAC agissent comme des arbitres : ils se fixent à la fois sur la protéine pathogène et sur l'enzyme responsable de l'étiquetage, forçant la cellule à éliminer la protéine indésirable.

Les PROTAC sont des molécules bifonctionnelles, c'est-à-dire composées de deux parties distinctes.

La première se lie à la protéine pathogène, tandis que la seconde se fixe à une enzyme appelée E3 ubiquitine ligase, qui appose l'étiquette de destruction.

Une fois cette connexion établie, la protéine est marquée pour être envoyée vers le protéasome, où elle est dégradée.

Contrairement aux médicaments classiques, qui doivent rester en permanence sur leur cible pour être efficaces, une seule molécule de PROTAC peut répéter ce processus des dizaines de fois, ce qui augmente son efficacité et réduit les risques de résistance.

Cette approche permet de cibler des protéines jusqu'ici inaccessibles, comme celles impliquées dans certains cancers résistants.

Le premier médicament PROTAC approuvé aux États-Unis est le vepdegestrant, destiné à traiter certaines formes de cancer du sein.

Lors des essais cliniques, ce traitement a démontré une efficacité supérieure aux méthodes classiques chez des patientes dont la maladie était devenue résistante.

Les résultats ont été jugés encourageants par les chercheurs, ouvrant la voie à son utilisation généralisée.

Aujourd'hui, des dizaines d'essais cliniques sont en cours pour évaluer l'efficacité des PROTAC contre divers cancers, mais aussi contre des maladies inflammatoires, neurodégénératives et auto-immunes.

Selon la revue New Scientist, cette innovation pourrait figurer parmi les avancées thérapeutiques les plus importantes des dernières décennies.

Les PROTAC représentent un changement de paradigme en médecine, car ils permettent de cibler des milliers de protéines considérées comme inaccessibles par les traitements traditionnels.

Leur capacité à détruire plutôt qu'à bloquer les protéines pathogènes pourrait révolutionner la lutte contre des maladies comme le cancer, la maladie d'Alzheimer ou les troubles auto-immuns.

Cependant, leur développement reste complexe et coûteux, avec des défis techniques et réglementaires à surmonter.

Malgré cela, leur potentiel est tel que des dizaines d'essais cliniques sont en cours, suggérant que cette technologie pourrait devenir un pilier des thérapies futures.

Les prochaines années seront déterminantes pour confirmer leur efficacité à grande échelle.